FDA одобрило препарат генной терапии BioMarin для лечения гемофилии

Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. BMRN, -3,57% получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США на свою генную терапию Roctavian для лечения гемофилии А, сообщило Управление в конце четверга. FDA заявило, что Roctavian - это первая генная терапия для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А, серьезного генетического заболевания, которое влияет на ген, производящий белок, который заставляет кровь сворачиваться, увеличивая риск неконтролируемого кровотечения.