«Фармацевтическая компания Ultragenyx получила от FDA отказное письмо по генной терапии UX111 для лечения синдрома Санфилиппо типа А (MPS IIIA)»

Компания получила ответное письмо с отказом (CRL), в котором были указаны конкретные замечания, связанные с химией, производством и контролем (CMC). Эти замечания можно устранить. Несмотря на это, компания продолжит тесно сотрудничать с регулирующими органами, чтобы обеспечить соответствие всем необходимым требованиям. Важно отметить, что подобные отзывы регуляторов являются частью стандартного процесса оценки новых лекарственных средств.