Dyne: Установленный критерий для ускоренного одобрения откроет путь к данным по DM1 в середине 2026 года

Компания Dyne Therapeutics получила положительную обратную связь от FDA, что позволяет организовать регистрационную когорту для препарата z-basivarsen при миотонической дистрофии типа 1 (DM1). Возможно ускоренное одобрение с использованием vHOT в качестве промежуточной точки оценки эффективности. Dyne Therapeutics ожидает ключевых катализаторов: завершение набора в когорту DM1 в четвертом квартале 2025 года, получение первичных данных в середине 2026 года и потенциальная подача заявки на биологическую лицензию (BLA) для препарата z-basivarsen в конце 2026 года. В портфель также входит препарат zeleciment rostudirsen для пациентов с DMD с пропуском экзона 51. Ожидаются данные регистрационной когорты в конце 2025 года и потенциальная подача заявки на BLA в начале 2026 года.

Кроме того, миотоническая дистрофия типа 1 является наследственным заболеванием, которое затрагивает мышцы и множество систем организма. В настоящее время ведутся активные исследования для улучшения диагностики и лечения этого заболевания, что может значительно изменить качество жизни пациентов.