Dyne Therapeutics сообщает о начале фазы 3 клинического испытания HARMONIA препарата Z-Базиварсен для лечения миотонической дистрофии 1 типа (DM1)

Компания Dyne Therapeutics объявила о начале третьей фазы клинических испытаний HARMONIA по оценке эффективности, безопасности и переносимости препарата зелекимент басиварсен (z-basivarsen, также известного как DYNE-101) у пациентов с миотонической дистрофией первого типа (DM1). 48-недельное исследование планирует привлечь около 150 участников, и первые исследовательские центры уже открыты для набора. Основная цель исследования - оценка способности участников выполнять тест "пять подъемов из положения сидя" (5xSTS). Второстепенные и исследовательские показатели будут оценивать мышечную функцию, проявления в центральной нервной системе, а также мнения пациентов и врачей. Дизайн и протокол испытаний согласованы с FDA, и исследование предназначено для того, чтобы служить подтверждающим испытанием для традиционного одобрения в США и поддержки заявок на маркетинг за пределами США.

Миотоническая дистрофия - это наследственное заболевание, приводящее к слабости и потере мышечной массы, а также влияющее на работу сердца и нервной системы. Считается, что это самое распространенное заболевание из группы мышечных дистрофий у взрослых, и в настоящее время не существует одобренного лечения, направленного на первопричину этого заболевания.