Dyne Therapeutics получила статус орфанного препарата в Японии для DYNE-251 при дистрофии Дюшенна

Данные текущего исследования DELIVER продемонстрировали устойчивое функциональное улучшение на протяжении 18 месяцев; результаты регистрационной расширенной когорты ожидаются в конце 2025 года.

Исследование DELIVER проводится с целью оценки эффективности нового лечения определенного заболевания. Это исследование включает несколько этапов, и текущие результаты показывают значительное улучшение состояния пациентов. Ожидается, что полный анализ данных расширенной когорты позволит окончательно оценить долгосрочные преимущества терапии и, возможно, привести к её одобрению соответствующими регулирующими органами.