Dyne Therapeutics объявляет о положительных результатах кардиореспираторных исследований DELIVER препарата Z-Ростудирсен при мышечной дистрофии Дюшенна

Новые анализы, проведенные в течение 24 месяцев, показали улучшение функции сердца и легких по сравнению с ожидаемым ухудшением в естественном течении мышечной дистрофии Дюшенна (ДМД). Данные расширяют ранее представленные результаты, демонстрирующие, что лечение з-ростудирсеном привело к устойчивому функциональному улучшению по нескольким клиническим показателям. Dyne Therapeutics, Inc., клиническая компания, ориентированная на достижение функциональных улучшений для людей с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями, объявила о дополнительных положительных данных текущего клинического исследования DELIVER фазы 1/2 с использованием зелекимент ростудирсена (з-ростудирсен, также известного как DYNE-251) у лиц с мышечной дистрофией Дюшенна, подходящих для экзон 51 скиппинга.

Исследования показали, что лечение з-ростудирсеном может замедлить прогрессирование симптомов ДМД, что является важным шагом на пути к улучшению качества жизни пациентов. В клинических испытаниях приняли участие несколько десятков пациентов, и многие из них продемонстрировали положительные изменения в физических показателях, таких как сила мышц и выносливость. Данная терапия может стать новым стандартом лечения для людей с этой болезнью, если дальнейшие испытания подтвердят ее эффективность и безопасность.