Dyne Therapeutics объявила о начале третьей фазы исследования FORZETTO препарата Z-Rostudirsen при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) перед планируемой подачей заявки на ускоренное одобрение в США

Dyne Therapeutics, Inc., клиническая компания, специализирующаяся на улучшении функционального состояния людей с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями, объявила о начале третьей фазы клинического испытания FORZETTO препарата зелекимент ростудирсен (z-rostudirsen, также известного как DYNE-251) у пациентов с дистрофией мышечной ткани Дюшенна, которые могут использовать принцип обхода экзона 51. Испытание будет длиться 72 недели и включит около 90 участников, при этом первая площадка уже открыта для набора. Основной конечный показатель испытания — скорость подъема с пола (RFF), а также несколько вторичных конечных показателей для оценки мышечной и легочной функции.

Дизайн и протокол испытания FORZETTO согласованы с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA); испытание предназначено для подтверждения традиционным одобрением препарата в США и поддержки заявок на маркетинг за пределами США. Дистрофия мышечной ткани Дюшенна является наследственным заболеванием, которое ведет к постепенной утрате мышечной массы и функциональности, поражая примерно 1 из 3,500–5,000 новорожденных мальчиков по всему миру.