Denali заключает соглашение на финансирование с Royalty Pharma на сумму $275 млн

DNLI заключила сделку на $275 миллионов с Royalty Pharma, связанную с потенциальным одобрением ее терапии для лечения синдрома Хантера.

Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз типа II, является редким генетическим заболеванием, поражающим около одного из 100 000-170 000 мальчиков. Это заболевание вызвано недостатком фермента, что приводит к накоплению сложных молекул в клетках организма, что вызывает разнообразные симптомы и осложнения. DNLI ожидает, что финансирование от Royalty Pharma поможет ускорить разработку их терапии и приблизит момент, когда она станет доступной пациентам.