Данные, опубликованные в журнале New England Journal of Medicine, подтверждают долгосрочную надежность и безопасность препарата HEMGENIX® (этранакоген дезапарвовек-дрлб) в течение пяти лет

94% пациентов (51 из 54) оставались свободными от необходимости постоянного профилактического лечения через пять лет после однократной инфузии HEMGENIX, демонстрируя устойчивую терапевтическую пользу. На пятом году средний уровень активности фактора IX оставался высоким — 36,1%, и HEMGENIX продолжал демонстрировать благоприятный профиль безопасности, подтверждая свою долгосрочную эффективность. Более 75 человек из восьми стран прошли лечение HEMGENIX в реальных условиях, что свидетельствует о растущем мировом внедрении.

Клиническое исследование фазы 3 HOPE-B показало, что лечение HEMGENIX эффективно у пациентов с гемофилией B, что поддерживает использование генной терапии для улучшения качества их жизни. Гемофилия B — это редкое генетическое заболевание, связанное с дефицитом фактора IX, что приводит к нарушению свертываемости крови и повышенной склонности к кровотечениям.