Capricor: путь к одобрению лекарства от кардиомиопатии при ДМД после CRL к 2026 году

Компания Capricor Therapeutics продвигает использование препарата дерамиоцел (CAP-1002) для лечения кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), с повторной подачей биологической лицензии (BLA) и публикацией основных данных исследования HOPE-3, ожидаемыми к 2026 году. Терапия CAPR решает критически важную задачу для пациентов с DMD, которые не могут передвигаться самостоятельно, предлагая уникальный механизм действия и благоприятный профиль безопасности по сравнению с генными терапиями, такими как Elevidys. Сильные регуляторные статусы, стратегические партнерства и значительные денежные резервы поддерживают продолжающиеся исследования и разработки, несмотря на повышенные затраты и недавние трудности с FDA.

Дермиоцел (CAP-1002) представляет собой клеточную терапию на основе аллогенных кардио-миокардиальных предшественников, которая направлена на восстановление и защиту сердечной ткани. Компания Capricor Therapeutics активно сотрудничает с Университетом Джонса Хопкинса для проведения клинических испытаний. Кардиомиопатия является одной из ведущих причин смерти среди пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.