Capricor: Поддержание рейтинга «Держать» после победы в рандомизированном испытании фазы 3 HOPE-3 с Дерамиоцелом

Компания Capricor Therapeutics сохраняет рейтинг «Удерживать» для акций, несмотря на успешные результаты третьей фазы клинических испытаний HOPE-3 препарата Deramiocel для лечения кардиомиопатии, связанной с дистрофией Дюшенна. Исследование HOPE-3 достигло как первичных [PUL v2.0], так и ключевых вторичных [ЛКЕФ] конечных точек, что соответствует требованиям FDA для возможного повторного рассмотрения заявки BLA на Deramiocel. Однако сохраняется неопределенность в отношении регуляторных вопросов, в частности, проблем с контролем за производственными процессами (CMC) и вопроса о том, полностью ли HOPE-3 удовлетворяет критериям одобрения FDA.

Фаза 3 исследования HOPE-3 включала значительное количество пациентов с дистрофией Дюшенна, что помогло получить точные данные о эффективности и безопасности препарата. Заболевание является наследственным и поражает около 1 из 3,500 мальчиков в мире, подчеркивая важность разработки эффективных методов лечения. Несколько других компаний также работают над решениями для лечения кардиомиопатии, связанной с дистрофией Дюшенна, что делает рынок конкурентным.