BioMarin Pharmaceutical: успешные результаты Pegasus могут привести к расширению показаний для Palynziq

В первичной конечной точке исследования Pegasus фазы 3 компании BioMarin Pharmaceutical Inc. было достигнуто использование препарата Palynziq для лечения пациентов-подростков в возрасте от 12 до 17 лет с фенилкетонурией. Компания планирует подать заявки на расширение показаний для применения Palynziq при фенилкетонурии в США и европейских странах во второй половине 2025 года. Ожидается, что глобальный рынок лечения фенилкетонурии достигнет объема в 2,02 миллиарда долларов к 2032 году.

Фенилкетонурия — это генетическое заболевание, характеризующееся неспособностью организма расщеплять аминокислоту фенилаланин. Без адекватного лечения это может привести к серьезным неврологическим повреждениям. Palynziq уже одобрен для взрослых пациентов, и теперь компания стремится расширить его применение для более молодой аудитории.