BioMarin объявила о положительных результатах регистрационного исследования III фазы препарата PALYNZIQ® (пегвалиаза‑pqpz) у подростков с фенилкетонурией на 15‑м Международном конгрессе по врождённым нарушениям обмена веществ

Новые данные исследования III фазы PEGASUS демонстрируют снижение среднего уровня фенилаланина (Phe) в крови на 49,7% у подростков 12–17 лет, получавших Палинзик (PALYNZIQ, пегвалиаза‑pqpz). Компания BioMarin планирует подать материалы на рассмотрение глобальным регуляторным органам во второй половине 2025 года. Представленные результаты, характеризующие эффективность и безопасность Палинзика у подростков с фенилкетонурией (ФКУ), были оглашены на 15‑м Международном конгрессе по врождённым нарушениям обмена веществ (ICIEM) в Киото, Япония, в сентябре.

PALYNZIQ представляет собой ферментзаместительную терапию на основе пегилированной фенилаланин‑аммиак‑лиазы, предназначенную для снижения концентрации фенилаланина у больных ФКУ. Препарат уже одобрен для лечения взрослых пациентов с фенилкетонурией в США и Европейском союзе; его применение связано с риском анафилаксии, поэтому терапию начинают с низких доз с поэтапной титрацией и соблюдением мер предосторожности. Фенилкетонурия — редкое наследственное заболевание, при котором накопление фенилаланина без лечения может приводить к тяжёлым неврологическим и когнитивным нарушениям; стандартная помощь включает пожизненную низкофенилаланиновую диету и специализированные нутритивные смеси.