BioMarin объявила о положительных результатах ключевого исследования III фазы препарата VOXZOGO® (восоритид) для детей с гипохондроплазией

Исследование достигло основной конечной точки, превысив ожидания с высоко статистически значимым улучшением темпа годового роста (AGV, изменение по сравнению с исходным уровнем) на 2,33 см/год по сравнению с плацебо на 52-й неделе, а также статистически значимыми увеличениями стоячей высоты и Z-оценки роста. В исследовании было также продемонстрировано статистически значимое улучшение размаха рук на 52-й неделе по сравнению с плацебо, что является ключевой мерой, связанной с функциональной независимостью. Безопасность соответствует установленному профилю для ахондроплазии и не выявлено новых сигналов безопасности. Подготовка к подаче Дополнительного заявления на новое лекарственное средство (sNDA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) планируется на третий квартал, за чем последуют подачи в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и другие региональные органы здравоохранения. Полные данные будут представлены на ближайшей медицинской конференции.

BioMarin также заявил, что планирует расширить исследования, чтобы включить более широкую популяцию пациентов, что поможет лучше понять возможные долгосрочные эффекты лечения. По оценкам специалистов, от гипохондроплазии страдает около 1 из 15 000 новорождённых, и это состояние сопровождается замедлением роста костей, которое проявляется в раннем детстве.