Benitec Biopharma представила положительные промежуточные результаты клинического исследования BB-301 фазы 1b/2a и получила от FDA статус ускоренного рассмотрения для BB-301

Компания Benitec Biopharma Inc., занимающаяся исследованием и разработкой генотерапевтических препаратов, представила положительные промежуточные результаты клинического испытания фазы 1b/2a препарата BB-301. После введения BB-301 пациенты, включенные в первую когорту, показали значительные и устойчивые улучшения по нескольким клиническим показателям, включая снижение тяжести симптомов дисфагии, уменьшение остатков после глотания, сокращение времени, необходимого для потребления фиксированных объемов жидкости, а также улучшение закрытия гортани во время глотания. Все шесть пациентов, участвовавших в первой когорте, соответствовали формальным статистическим критериям ответа на BB-301, что составляет 100% показатель отклика. После анализа этих обнадеживающих промежуточных данных Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило препаратам BB-301 статус "ускоренного рассмотрения" для лечения глазофарингеальной мышечной дистрофии (OPMD) с дисфагией. Ранее BB-301 также был удостоен статуса "препарата-сироты" как от FDA, так и от Европейской медицинской ассоциации (EMA).

Генотерапия считается многообещающим направлением в медицине, так как предоставляет возможность лечить генетические заболевания на молекулярном уровне. Глазофарингеальная мышечная дистрофия (OPMD) — редкое генетическое заболевание, вызывающее проблемы с глотанием, из-за чего разработка эффективных методов лечения имеет большое значение для пациентов.