Belite Bio Завершила Поэтапную Подачу Заявки на Новый Лекарственный Препарат в Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами США на Тинларебант для Лечения Болезни Старгардта Типа 1

Компания Belite Bio, Inc. (NASDAQ: BLTE) («Belite Bio®» или «Компания»), занимающаяся разработкой лекарственных препаратов на клинической стадии и сосредоточенная на продвижении новых терапевтических средств для лечения дегенеративных заболеваний сетчатки, сообщила о завершении поэтапной подачи заявки на новое лекарственное средство (NDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на препарат тинларебант. Тинларебант — это экспериментальная пероральная терапия, принимаемая один раз в день, предназначенная для лечения болезни Старгарта типа 1 (STGD1), редкого наследственного заболевания сетчатки, вызванного мутациями в гене ABCA4, приводящего к прогрессирующей и необратимой потере зрения. По оценкам, в США болезнь Старгарта типа 1 поражает около 53 000 человек, и на данный момент нет одобренных вариантов лечения данного заболевания.

Заболевание Старгарта впервые описано в 1909 году и является наиболее распространенной наследственной формой прогрессирующей дистрофии сетчатки у детей и молодых взрослых. Разработка новых терапий для STGD1 является приоритетом в офтальмологии, поскольку нарушение функции гена ABCA4 приводит к накоплению токсичных веществ в клетках сетчатки, вызывая их гибель. Тинларебант направлен на замедление или остановку этого патологического процесса, открывая перспективы для улучшения качества жизни пациентов.