Beam Therapeutics объявила об одобрении Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) заявки на исследование экспериментального препарата BEAM-302 для лечения недостаточности альфа-1-антитрипсина (AATD)

Американский Институт исследования новых лекарств (IND) получил разрешение на испытания препарата BEAM-302 в шести странах, что стало вторым открытым IND для программы редактирования генов на базе технологии Beam In Vivo в США.

Компания Beam Therapeutics активно развивает свои технологии редактирования генов, используя методику "редактирования основания" для лечения генетических заболеваний. Разработка BEAM-302 направлена на лечение конкретного заболевания, а именно бета-талассемии, редкого генетического расстройства крови. Получение регуляторного разрешения в шести странах позволяет Beam Therapeutics расширить свои клинические испытания и ускорить процесс вывода на рынок этого инновационного лечения.