Beam Therapeutics готовится к заявке на одобрение препарата от серповидноклеточной анемии по мере продвижения программы редактирования генов альфа-1
Генеральный директор Beam Therapeutics, Джон Эванс, сообщил, что компания продвигает свою платформу базового редактирования в рамках программ по гематологии и заболеваниям печени. Возможна подача заявки на лицензию на биологическое лекарственное средство для кандидата на лечение серповидно-клеточной анемии уже к концу этого года.
Beam Therapeutics специализируется на разработке передовых геномных технологий, включая методов базового редактирования ДНК, которые позволяют вносить точные изменения в геном. Платформа компании была признана многообещающей в области лечения генетических заболеваний. Beam Therapeutics была основана в 2017 году и уже успела привлечь значительное внимание со стороны инвесторов благодаря своим инновационным подходам в медицине.