BEAM планирует глобальное расширение исследования AATD после получения обнадеживающих первых данных

Компания Beam Therapeutics сообщает об обнадеживающих данных клинических испытаний фазы I/II для препарата BEAM-302, направленного на лечение дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD). Испытания показывают высокую эффективность, хорошую переносимость и потенциальную возможность препарата выступить в роли однократного лечебного средства. Дефицит альфа-1-антитрипсина — это генетическое заболевание, которое может привести к серьезным заболеваниям легких и печени. BEAM-302, основанный на технологии редактирования генома, может значительно улучшить качество жизни пациентов, страдающих этим заболеванием. Компания Beam Therapeutics является одной из ведущих компаний в области генной терапии, активно развивающей новые методы лечения редких генетических расстройств.