Avidity Biosciences: Подтвержден рейтинг "Покупать" благодаря ускоренной подаче заявки на одобрение препарата Дел-Зота

Для меня акции компании Avidity Biosciences остаются рекомендацией к покупке, что обусловлено многообещающими данными препарата Дел-зота, направленного на пациентов с пропуском экзона 44 при Дюшенновской мышечной дистрофии. Дел-зота показал устойчивое 25% увеличение продукции дистрофина и 80% снижение уровня креатинкиназы в течение 16 месяцев, а также функциональные улучшения по сравнению с естественным течением болезни. Ожидается, что заявка на получение лицензии на Дел-зота по процедуре ускоренного утверждения будет подана к концу 2025 года, а дополнительные данные и катализаторы ожидаются в 2025-2026 годах.

Дюшенновская мышечная дистрофия — это генетическое заболевание, которое поражает примерно 1 из 3,500 мальчиков по всему миру. Она вызывает прогрессивную дегенерацию мышц и, как правило, приводит к снижению продолжительности жизни из-за сердечной или дыхательной недостаточности. В последнее время научное сообщество активно ищет новые терапевтические подходы для улучшения качества жизни пациентов с этой болезнью.