В The New England Journal of Medicine опубликованы результаты испытания MARINA® (фазы 1/2) препарата Делпасабарт Этедезиран (дел-дезиран) для лечения миотонической дистрофии типа 1

Компания Avidity Biosciences, Inc., специализирующаяся на разработке новой категории РНК-терапии под названием Конъюгаты Антител с Олигонуклеотидами (AOCs™), сообщила о финальных результатах завершенного испытания фаз 1/2 MARINA® препарата делпацибарт этедезиран (дел-дезиран) для пациентов с миотонической дистрофией типа 1 (DM1). Исследование показало, что препарат эффективно доставляет siRNA в мышечные ткани, что приводит к сокращению уровня мРНК DMPK на 40% в среднем и улучшению нарушенного сплайсинга. Лечение продемонстрировало улучшения в ряде показателей, включая миотонию, функцию и силу мышц, подвижность и результаты, сообщаемые пациентами. Дел-дезиран показал приемлемую безопасность и переносимость; большинство побочных эффектов были легкой или средней степени тяжести.

Результаты исследования будут опубликованы в выпуске журнала The New England Journal of Medicine от 19 февраля. Avidity Biosciences активно участвует в разработке инновационных решений для лечения генетических заболеваний, что позволяет улучшать качество жизни пациентов, страдающих от редких и тяжелых заболеваний. Миотоническая дистрофия типа 1 является одной из таких болезней, вызывая аномалии в мышечной активности.