Акции Ultragenyx обрушились после неудачи промежуточного этапа испытаний лекарства от костного заболевания

Акции компании Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ:RARE) упали примерно на 26% в четверг после того, как компания и её партнёр Mereo BioPharma заявили, что их исследование поздней стадии препарата сетрусмаб для лечения несовершенного остеогенеза не достигло ключевой промежуточной цели. Ultragenyx разрабатывает сетрусмаб как потенциально первый в своём классе препарат для лечения несовершенного остеогенеза, редкого наследственного заболевания костей, для которого в США нет утверждённых терапий.

Несовершенный остеогенез, известный также как болезнь ломких костей, является генетическим расстройством, приводящим к ломкости костей и частым переломам, иногда даже при незначительных травмах. Сетрусмаб был признан препаратом-сиротой Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), что может помочь ускорить его разработку и регистрацию.