Акции SRPT растут: начался набор участников для исследования безопасности генной терапии при ДМД

У компании Sarepta наблюдается рост, так как начат набор участников в новую когорту исследования ENDEAVOR, которая тестирует режим сиролимуса для улучшения безопасности препарата Elevidys у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD).

Sarepta Therapeutics концентрируется на разработке генотерапий и других инновационных методов лечения редких заболеваний, включая мышечную дистрофию Дюшенна. Этот генетическое заболевание прогрессирует и с течением времени вызывает потерю мышечной массы и силы. Sirolimus — это иммунодепрессант, который исследуется на предмет потенциального усиления эффективности и безопасности генотерапий при DMD.