Акции Sarepta падают после третьей смерти, связанной с генной терапией

Акции Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) упали после роста в четверг на фоне новости о третьем случае смерти пациента, связанного с экспериментальной генотерапией компании. Пациент, участвовавший в первом этапе испытаний одобренной генотерапии на основе AAVrh74, нацеленной на лечение пояснично-конечностной мышечной дистрофии, скончался от острой печеночной недостаточности.

Компания Sarepta Therapeutics занимается разработкой генетических лекарств для лечения редких заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна. Экспериментальная генотерапия, на которой акцентировались последние испытания, представляет собой новаторский подход к лечению генетических мутаций. Несмотря на риски, связанные с такими препаратами, они открывают новые перспективы для лечения наследственных заболеваний, для которых в настоящее время нет эффективных методов лечения.