Акции RARE выросли на 13% после одобрения FDA генной терапии синдрома Санфилиппо
Компания Ultragenyx поднялась в цене на 13% после одобрения FDA препарата Fayuvi — первого одобренного лечения синдрома Санфилиппо типа A, подтверждённого устойчивыми клиническими данными. Это событие стало важным шагом в терапии редкого генетического заболевания. Одобрение препарата может значительно повлиять на перспективы компании и рынок лечения редких заболеваний.