Акции RARE растут после принятия FDA повторной заявки BLA на лечение синдрома Санфилиппо

Акции компании Ultragenyx Pharmaceutical выросли на 5% после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло повторную подачу биологической лицензии (BLA) для препарата UX111. Это событие установило сентябрь 2026 года как срок принятия решения о возможном первом лечении синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA).

MPS IIIA — это редкое нейродегенеративное заболевание, которое обычно проявляется у детей в возрасте от 2 до 6 лет и характеризуется прогрессирующей потерей навыков, включая тугоподвижность, проблемы с речью и когнитивные нарушения. Ultragenyx является биофармацевтической компанией, специализирующейся на разработке и коммерциализации новых лекарств для лечения редких и генетических заболеваний. Препарат UX111 разрабатывается совместно с GeneTx Biotherapeutics.