Акции BMRN падают на фоне противоречивых результатов исследования терапии редких заболеваний

Акции BioMarin упали после того, как BMN 401 достигла цели по биомаркерам, но не достигла ключевой радиографической конечной точки в исследовании поздней стадии дефицита ENPP1. Синдром дефицита ENPP1 является редким метаболическим заболеванием, которое может привести к кальцификации артерий и другим тяжелым симптомам. BioMarin Pharmaceutical, основанная в 1997 году, специализируется на разработке инновационных лекарственных препаратов для лечения редких генетических заболеваний.