Журнал Американской медицинской ассоциации (JAMA) Neurology опубликовал долгосрочные результаты третьей фазы исследования VALOR и его открытое продолжение по лечению SOD1-ассоциированного БАС с использованием QALSODY

Компания Biogen Inc. объявила, что в журнале The Journal of the American Medical Association (JAMA) Neurology опубликованы окончательные результаты завершенного исследования третьей фазы VALOR и его расширенной открытой программы (OLE), оценивающих препарат QALSODY® (тоферсен) для лечения амилоидного латерального склероза (ALS), связанного с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1). Результаты показывают, что раннее начало терапии QALSODY связано с более медленным ухудшением клинических функций, дыхания и силы, а также снижением риска смерти или необходимости в постоянной вентиляции. Длительное снижение уровня нейрофиламентов, маркера нейродегенерации, подтверждает клинические результаты и демонстрирует влияние QALSODY на основную биологию SOD1-ALS.

Исследование VALOR включало 108 участников, диагностированных с SOD1-ассоциированным ALS, и проводилось в нескольких центрах. Научное сообщество отмечает значимость этих результатов, так как они помогают в понимании механизмов болезни и дают надежду на улучшение лечения пациентов. ALS является редким нейродегенеративным расстройством, поражающим двигательные нейроны, и зачастую приводит к серьезной инвалидности и сокращению продолжительности жизни.