Венглустат компании Sanofi достиг основных конечных точек в исследовании болезни Гоше

Фаза III исследования LEAP2MONO, проводимого компанией SNY, достигла всех первичных конечных точек; препарат венглустат улучшает неврологические симптомы у пациентов с болезнью Гоше 3 типа. Болезнь Гоше 3 типа характеризуется накоплением глюкоцереброзида в различных тканях организма, что приводит к множеству симптомов, включая неврологические расстройства. Венглустат является ингибитором глюкосилцерамидсинтазы и применяется для уменьшения продукции гликосфинголипидов, избыточное накопление которых связано с данным заболеванием.