uniQure: спекулятивная покупка после обновления данных четырёхлетнего исследования болезни Хантингтона

29 сентября компания uniQure представила данные за четыре года по препарату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона, включая показатели cUHDRS и TFC. По cUHDRS на четвёртом году наблюдалось замедление прогрессирования на 44%, однако статистическая значимость не была достигнута (p=0,144). По данным uniQure, это могло быть связано с отсутствием данных и «смещением выживших» в группе внешнего контроля. Данные по TFC (общей функциональной способности) последовательно показывают замедление прогрессирования заболевания более чем на 60% с номинально статистически значимыми значениями p. TFC является первичной конечной точкой подтверждающего фазы 3 исследования, согласованного с FDA.