uniQure: Препарат AMT-130 для лечения болезни Хантингтона продвигается вперед с планируемой встречей с FDA во втором квартале 2025 года

Генная терапия AMT-130 от компании uniQure показала замедление прогрессирования болезни на 80% у пациентов с болезнью Хантингтона в ходе исследования фазы 1/2. Имея в наличии $448 миллионов, uniQure может обеспечивать свою деятельность до второй половины 2027 года, что снижает непосредственные финансовые риски. Препараты AMT-191 для лечения болезни Фабри и AMT-162 для лечения бокового амиотрофического склероза также находятся в стадии разработки, что расширяет ассортимент продукции uniQure и потенциальное влияние на рынок.

Технология генной терапии позволяет изменять или заменять дефектные гены, что дает надежду пациентам с генетическими заболеваниями. Болезнь Хантингтона — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, для которого в настоящее время нет эффективных методов лечения. Разработка новых подходов к лечению таких заболеваний крайне важна для улучшения качества жизни пациентов.