uniQure представила дополнительные данные по продолжающимся исследованиям фазы I/II препарата ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130) при болезни Хантингтона, показывающие замедление прогрессирования заболевания

В 12 пациентах, получавших высокую дозу, через 48 месяцев как шкала cUHDRS, так и шкала TFC продолжали демонстрировать значительное замедление прогрессирования болезни и явный дозозависимый эффект. Основная конечная точка — шкала cUHDRS — показала замедление прогрессирования заболевания на 44% (статистически незначимо, p=0,144), а шкала TFC — замедление на 61% (номинально значимо, p=0,008). Эти данные подтверждают положительное влияние препарата AMT-130 на течение болезни Хантингтона в рамках текущих клинических исследований.