uniQure объявляет о назначении встречи типа A с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

Компания uniQure N.V., ведущая компания в области генной терапии, разрабатывающая трансформативные терапии для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, объявила о запланированной встрече типа А с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы обсудить пакет данных для лицензии на биологические препараты с целью ускоренного одобрения AMT-130. Это экспериментальная генная терапия компании для лечения болезни Хантингтона.

Болезнь Хантингтона — это наследственное нейродегенеративное заболевание, для которого до сих пор нет эффективного лечения. В рамках клинических испытаний AMT-130 было показано снижение уровней мутантного белка хантингтина, что может положительно повлиять на течение заболевания. Если ускоренное одобрение будет получено, это будет значительным шагом вперед в лечении данной болезни.