uniQure объявляет финансовые результаты за первый квартал 2025 года и ключевые достижения компании на сегодняшний день

Препарат AMT-130 получил статус "прорывной терапии" от FDA. Первоначальные данные о безопасности из третьей когорты исследования фазы I/II показывают, что AMT-130 по-прежнему в целом хорошо переносится, без серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением. Во втором квартале 2025 года ожидается обновление по регуляторным вопросам. Компания провела встречи с FDA в первых двух кварталах 2025 года для подготовки подачи заявки на получение биологической лицензии (BLA) для AMT-130. Данные по первому пациенту, получившему AMT-260, будут представлены на симпозиуме по терапии и диагностике эпилепсии 29 мая 2025 года.

Финансовые ресурсы uniQure, включая наличные деньги, эквиваленты наличных и инвестиции, составляют около 409 миллионов долларов США по состоянию на 31 марта 2025 года. Эти средства позволят компании продолжать операционную деятельность до второй половины 2027 года. uniQure является ведущей биотехнологической компанией, специализирующейся на разработке генетических и клеточных терапий для лечения редких заболеваний. Достижения в исследованиях AMT-130 и AMT-260 подчеркивают стремление компании к дальнейшему улучшению качества жизни пациентов с заболеваниями центральной нервной системы.