uniQure объявила о завершении набора участников в первую когорту и получении положительной рекомендации от независимого комитета по мониторингу данных для клинического испытания фазы I/IIa препарата AMT-191 для лечения болезни Фабри

Независимый комитет по мониторингу данных рекомендовал продолжить дозирование второй группы после запланированной оценки безопасности.

Независимые комитеты по мониторингу данных играют ключевую роль в клинических испытаниях, обеспечивая дополнительные уровни безопасности для участников исследования. Включение второй группы в исследование, как правило, позволяет расширить набор данных, необходимых для оценки эффективности и безопасности изучаемого препарата или терапии. Рекомендации таких комитетов считаются важным шагом в процессе разработки новых медицинских препаратов.