uniQure N.V.: Возможная ставка на лечение болезни Хантингтона

Акции компании uniQure резко выросли в декабре благодаря положительным данным по её кандидату на лечение болезни Хантингтона, AMT-130, что открывает путь к ускоренному одобрению со стороны FDA без необходимости в дополнительных испытаниях. Генотерапия компании под названием Hemgenix, уже одобренная для лечения гемофилии B, а также три новые клинические программы, включая AMT-191, AMT-162 и AMT-260, укрепляют её портфель. Меры по сокращению расходов и стратегическое финансирование продлили операционную деятельность uniQure до второго квартала 2028 года, при этом компания получила значительную поддержку со стороны аналитиков, и целевые цены на акции достигли 70 долларов за акцию.

AMT-130 является одной из первых генной терапии, разрабатываемой для лечения болезни Хантингтона, одного из самых сложных генетических заболеваний. В 2022 году, gene therapy Hemgenix компании uniQure стала первой и единственной терапией, одобренной FDA для лечения гемофилии B.