uniQure: Что Будет Дальше?

Компания uniQure столкнулась с серьезной неудачей, так как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) изменило свою позицию по использованию внешних контролей для утверждения AMT-130, что задерживает подачу заявки на лицензирование биологических продуктов (BLA). Ключевое испытание QURE фазы 1/2 показало замедление на 75% по шкале cUHDRS через 36 месяцев, но теперь эти результаты омрачаются регуляторной неопределенностью. С наличием $694 миллионов в распоряжении, QURE может выдержать длительный регуляторный процесс, однако краткосрочная ценность AMT-130 значительно снизилась.

AMT-130 — это экспериментальная генотерапия, разрабатываемая для лечения болезни Хантингтона, нейродегенеративного заболевания, характеризующегося нарушениями движений и когнитивных функций. Компания надеялась, что использование внешних контрольных групп ускорит процесс получения одобрения FDA. Однако, изменение регуляторной политики может потребовать дополнительного времени и средств для проведения дополнительных исследований.