Ultragenyx представила положительную информацию о программе GTX-102 по синдрому Ангельмана на 17-м ежегодном глобальном научном саммите FAST
Данные фазы 1/2 демонстрируют улучшения во всех областях и подтверждают, что исследование фазы 3 Aspire обладает достаточной мощностью для установления эффективности GTX-102