Ultragenyx подала заявку на разрешение на маркетинг в EMA для первой экспериментальной генной терапии при MPS IIIA

Компания Ultragenyx объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) подтвердило заявку компании на разрешение на маркетинг (MAA) для её экспериментальной генной терапии ребисуфлигена этиспарвовека для лечения мукополисахаридоза типа IIIA (MPS IIIA), также известного как синдром Санфилиппо типа A. Это первый случай подачи заявки на такую терапию для данного редкого заболевания. Подтверждение заявки EMA является важным этапом на пути к возможному одобрению и последующему применению терапии на европейском рынке.