Tenaya Therapeutics представила промежуточные результаты исследования естественного течения «MyClimb» у педиатрических пациентов с ГКМП, обусловленной мутациями в гене MYBPC3, на Конгрессе Европейского общества кардиологов 2025 года

Крупнейшее неинтервенционное исследование естественного течения у лиц младше 18 лет с ГКМП, ассоциированной с MYBPC3, с участием более 200 человек.

Ген MYBPC3 кодирует сердечный миозин-связывающий белок C; патогенные варианты в этом гене являются одной из наиболее частых причин наследственной гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП). Неинтервенционные исследования естественного течения наблюдают пациентов без назначения экспериментальной терапии и позволяют описывать дебют, прогрессирование, ремоделирование миокарда и риск аритмий. Распространённость ГКМП в общей популяции оценивается примерно как 1:200–1:500; у детей заболевание встречается реже, поэтому педиатрические когорты обычно небольшие.