Сможет ли препарат Rinvatercept от Keros Therapeutics выделиться на рынке лечения ДМД?

Компания KROS продвигает препарат ринватерцепт для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и планирует начать клинические испытания фазы II в 2026 году после получения статуса орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Мышечная дистрофия Дюшенна – это генетическое заболевание, связанное с разрушением мышечной ткани, которое чаще всего выявляется у мальчиков в раннем детстве. Статус орфанного препарата предоставляется медикаментам, предназначенным для лечения редких заболеваний, что позволяет компаниям получать определенные льготы, включая налоговые льготы и продление эксклюзивных прав на рынок.