Santhera получила поддержку для расширения применения препарата AGAMREE при лечении ДМД у детей в возрасте от двух лет

Швейцарская компания Santhera Pharmaceuticals, специализирующаяся на редких заболеваниях, получила положительное заключение от Комитета по лекарственным средствам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам, рекомендующее одобрение её препарата AGAMREE для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у детей с двухлетнего возраста. МДД является тяжёлым наследственным заболеванием, приводящим к постепенному ослаблению скелетных, сердечных и дыхательных мышц и в основном поражающим мальчиков с раннего возраста.

Согласно данным Всемирной организации здравоохранения, мышечная дистрофия Дюшенна встречается примерно у 1 из 3 500 мальчиков по всему миру. Без соответствующей терапии пациенты обычно теряют возможность самостоятельно передвигаться к подростковому возрасту, и многие из них доживают лишь до третьей декады жизни.