Sangamo Therapeutics: Потенциал компании превышает рамки недавней сделки с Eli Lilly

Сделка компании Sangamo Therapeutics, Inc. с Eli Lilly на разработку геномных лекарств для лечения заболеваний центральной нервной системы с использованием капсида STAC-BBB AAV обеспечила Sangamo выплату в размере 18 миллионов долларов США и потенциальную возможность заработать 1,4 миллиарда долларов в виде этапных выплат. Программа генной терапии болезни Фабри, данные по исследованию фазы 1/2 STAAR которой ожидаются в первой половине 2025 года, является значительным краткосрочным катализатором, за которым инвесторам следует следить. Положительные данные наклона eGFR могут привести к подаче заявки на ускоренное одобрение изаралгагена цивапарвовек для лечения болезни Фабри во второй половине 2025 года.

Компании Sangamo и Eli Lilly уже имеют успешный опыт сотрудничества. Например, обе компании ранее работали над внедрением платформы редактирования генов Zinc Finger для целей разработки новых методов лечения. Исследования в области генной терапии продолжают оставаться перспективным направлением в медицинской науке, открывая новые возможности для лечения генетических заболеваний.