REGENXBIO СОБЩАЕТ О НОВЫХ ПОЛОЖИТЕЛЬНЫХ ПРОМЕЖУТОЧНЫХ РЕЗУЛЬТАТАХ ИССЛЕДОВАНИЯ ФАЗЫ I/II AFFINITY DUCHENNE® ПРЕПАРАТА RGX-202

Исследуемый препарат RGX-202 продолжает демонстрировать доказательства положительного изменения течения заболевания у участников, получивших основную дозу при лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Участники превзошли внешние контрольные группы по функциональным показателям через год, включая участников в возрасте 8 лет и старше. Данные по кардиологической МРТ для пациентов, получавших основную дозу, продемонстрировали стабильность состояния спустя год. Благоприятный профиль безопасности сохраняется: в исследовании фазы I/II не наблюдалось серьезных побочных эффектов или побочных эффектов особого интереса. Новые данные из нескольких показателей поддержали безопасность для печени у пациентов, получавших основную дозу. Ожидается, что ключевые данные исследования будут получены во втором квартале 2026 года.

RGX-202 — это перспективная генная терапия, предназначенная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, одного из тяжелейших наследственных заболеваний, которое поражает скелетные и сердечные мышцы. К настоящему времени терапия RGX-202 показала потенциал для остановки или замедления прогрессирования заболевания, что является важным шагом в лечении пациентов с этой патологией. Согласно данным фонда CureDuchenne, каждый год у 1 из 3 500 мужчин по всему миру диагностируется мышечная дистрофия Дюшенна.