REGENXBIO: рекомендация «покупать» сохранена, несмотря на задержку рассмотрения заявки BLA по препарату RGX‑121 для лечения синдрома Хантера

FDA перенесло срок рассмотрения RGX-121 компании Regenxbio для лечения синдрома Хантера на 8 февраля 2026 года, однако сильные 12-месячные данные по суррогатным конечным точкам подтверждают его потенциал как генной терапии. Позднестадийные испытания Sura-vec при влажной форме возрастной макулярной дегенерации, реализуемые в партнерстве с AbbVie, остаются в графике с получением основных результатов в 2026 году, что усиливает ценность портфеля разработок. Недавние партнерства и сделки по роялти укрепили денежную позицию Regenxbio, продлив финансовый горизонт до начала 2027 года, несмотря на продолжающиеся расходы на НИОКР.

RGX-121 предназначен для доставки функционального гена iduronate-2-sulfatase (IDS) с помощью AAV9 непосредственно в центральную нервную систему для воздействия на нейрокогнитивные проявления синдрома Хантера. В 2021 году AbbVie и Regenxbio заключили соглашение о совместной разработке и коммерциализации RGX-314 для лечения влажной ВМД и диабетической ретинопатии; сделка включала авансовый платеж в размере $370 млн и предусматривала до $1,38 млрд потенциальных этапных выплат. Regenxbio также получает роялти с продаж Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) компании Novartis, созданной на платформе NAV AAV9, что является важным источником поступлений.