REGENXBIO ПРЕДСТАВИЛА ПОЛОЖИТЕЛЬНЫЕ ДАННЫЕ БИОМАРКЕРОВ ИССЛЕДОВАНИЯ AFFINITY DUCHENNE® ГЕННОЙ ТЕРАПИИ RGX-202

Положительные данные биомаркеров у пациентов в возрасте от 1 до 3 лет подтверждают стабильные, устойчивые уровни микродистрофина и переноса гена во всех возрастных группах, получавших лечение. Пациент, которому было 3 года на момент введения препарата, показал уровень экспрессии в 122,3% по сравнению с контрольной группой. С использованием уникальной конструкции и активного короткого курса иммунной модификации, RGX-202 продолжает демонстрировать обнадеживающий профиль безопасности без серьезных нежелательных явлений или нежелательных явлений особого интереса.

В третьей фазе испытания AFFINITY DUCHENNE® идет набор амбулаторных пациентов от 1 года и старше, с планированием подачи заявки на биологическую лицензию в середине 2026 года. REGENXBIO Inc. представила новые положительные промежуточные данные о двух дополнительных пациентах в ходе исследования фазы I/II, подтверждая эффективность генной терапии RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Це́ль исследования — найти более эффективные методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого наследственного заболевания, проявляющегося в раннем детстве и приводящего к прогрессирующему ухудшению мышечной функции.