REGENXBIO ОТЧИТЫВАЕТСЯ О НОВЫХ ПОЛОЖИТЕЛЬНЫХ РЕЗУЛЬТАТАХ ФУНКЦИОНАЛЬНЫХ ИСПЫТАНИЙ НА I/II ФАЗЕ ИССЛЕДОВАНИЯ AFFINITY DUCHENNE® ПРЕПАРАТА RGX-202

Препарат RGX-202 демонстрирует стабильные результаты в изменении течения болезни Дюшенна. Все участники, получавшие вторую дозу, превзошли внешние контрольные группы по всем функциональным показателям. Данные биомаркеров выявили стабильное и устойчивое выражение микродистрофина и уровень трансдукции у всех участников испытаний, независимо от возраста. Новый участник, в возрасте 2 лет на момент дозирования, показал уровень экспрессии, составивший 118,6% по сравнению с контрольной группой. Профиль безопасности остается благоприятным, без зарегистрированных серьезных нежелательных явлений или событий особого внимания.

Дюшеннская мышечная дистрофия — тяжелое прогрессирующее наследственное заболевание, которое чаще всего встречается у мальчиков и вызывает постепенное разрушение и ослабление мышц. Исследования показали, что более 90% пациентов с этим заболеванием не доживают до 30 лет. RGX-202 разрабатывается компанией Regenxbio, и его применение может привести к улучшению качества жизни пациентов, страдающих этим недугом.