REGENXBIO опубликовала доклинические результаты, демонстрирующие функциональные преимущества нового микродистрофинового конструкта в исследуемой генной терапии RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Конструкт с включением CT-домена продемонстрировал более высокие уровни микродистрофинового белка, увеличение мышечной силы и улучшенную устойчивость к повреждениям у мышей, лишенных дистрофина. Новая генотерапия RGX-202 компании REGENXBIO является единственным микродистрофиновым конструктом, который включает CT-домен. Результаты подтверждают позитивные функциональные данные, полученные в ходе испытания RGX-202 на фазе I/II под названием AFFINITY DUCHENNE®.

Генотерапия RGX-202 разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, тяжелого генетического заболевания, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Исследователи продолжают изучать долгосрочное воздействие терапии и готовят её к более широкой клинической оценке. REGENXBIO активно работает над дальнейшим развитием технологии для улучшения качества жизни пациентов.