REGENXBIO объявляет об успешном проведении встречи с представителями FDA по подготовке предварительной заявки, чтобы поддержать ускоренный путь утверждения препарата RGX-121 для лечения МПС II

Согласование с FDA содержания BLA и планов по его подаче: Подача скользящего BLA по ускоренному пути утверждения должна начаться в 3 квартале 2024 г. Подтверждающее исследование должно начаться в H2 2025 г. FDA подтвердило, что коммерческий массовый препарат RGX-121 сопоставим с клиническим материалом Положительные биомаркеры, нейрокогнитивные и системные данные будут включены в BLA ROCKVILLE, Md. 18 июня 2024 г. /PRNewswire/ -- Компания REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) сегодня объявила об успешном завершении заседания по подготовке предварительной биологической лицензионной заявки (BLA) на препарат RGX-121 для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II), на котором были окончательно согласованы детали BLA с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA).