REGENXBIO объявляет о принятии и приоритетном рассмотрении FDA заявки BLA на препарат RGX-121 для лечения MPS II

Компания REGENXBIO Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA), стремясь к ускоренному одобрению препарата клемидсоген ланпарвовек (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II), также известного как синдром Хантера. Ожидается, что RGX-121 станет первой генной терапией и одноразовым лечением для этого заболевания. Партнёр Nippon Shinyaku будет руководить коммерциализацией в случае потенциального одобрения, а REGENXBIO возглавит производство и управление цепочкой поставок. MPS II — это редкое генетическое заболевание, вызванное недостаточностью фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению гликозаминогликанов в организме. На данный момент MPS II является неизлечимым заболеванием, и существующие методы лечения в основном направлены на облегчение симптомов.